국내 연구진이 암을 억제하는 'siRNA(small interfering RNA)'를 이용한 폐암 치료 동물 실험을 세계 처음으로 성공했다. siRNA가 암을 억제한다는 사실은 이미 밝혀졌지만, 동물 실험에서 확인되기는 이번이 처음이다.

서울대(총장 이장무)는 농생명공학부 조종수 교수 연구팀이 폐암에 걸린 쥐에게 폐암을 억제하는 'Akt1 siRNA'를 투여한 결과 폐암 진행이 80%까지 억제되는 효과를 얻었다고 31일 밝혔다.

폐암을 포함해 바이러스 감염, 특정 유전자·단백질 질환 치료에 사용되는 유전자 치료법은 크게 'DNA를 사용해 유전자 발현을 촉진하는 방법'과 '유전자 발현을 억제하는 siRNA 사용법' 두가지로 나뉜다.

연구팀이 개발한 치료법은 siRNA을 이용한 방법으로 모든 유전자에 적용이 가능하고 효과가 긴데다, 합성이 쉬워 최근 유전자 치료의 핵심 방법으로 주목을 받고 있다.

연구팀은 폐암 유전자 억제 물질인 'Akt1 siRNA'을 개발해 생분해성을 갖는 '폴리에스터아민(polyester amine)'을 전달체로 사용, 에어로졸 방식으로 폐암 모델 쥐에게 투여했다.

전달체는 암 억제 물질이 혈액 속 효소나 단백질에 의해 파괴되는 것을 막아 안전하게 인체에 전달되도록 하는 역할을 하는 물질로 암 억제 물질 개발과 함께 유전자 치료법 개발에 필수 요소다.

지금까지 전달체로 사용됐던 '바이러스 벡터'는 면역성과 암유발성, 생산과 정제의 어려움이 제기돼 왔다. 또 비 바이러스 벡터인 PEI가 siRNA 전달체로 시도되고 있지만 세포 독성이 있고 생분해성을 갖지 않는 문제로 임상 적용에 한계가 있었다.

그러나 연구팀이 만들어낸 폴리에스터아민은 세포 독성이 없고 생분해성을 갖고 있어 효율적으로 siRNA를 인체에 전달해 폐암치료의 획기적인 가능성을 제시한 것으로 평가받고있다.

조종수 교수는 "암을 억제하는 siRNA를 처음으로 폐암 치료에 사용했다는 것과 이를 인체에 효과적으로 전달하는 전달체를 만들어냈다는데 큰 의미가 있다"며 "유전자 치료분야 파급효과가 클 것"이라고 말했다.

이들의 연구결과는 네덜란드 발행 유력 학술지인 '바이오 머티어리얼즈(Biomaterials)'와 '미국 흉부학회 공식 학술지(American Journal of respiratory and Critical Care Medicine)' 인터넷판에 실렸다.

연구팀은 이번 연구 성과를 바탕으로 스위스 제약회사인 로슈와 공동으로 벤처회사를 설립, 약 3년간의 임상 시험을 거쳐 폐암 치료제 상품화에 나설 계획이다. 사전 치료 연구는 서울대측이 임상연구는 로슈가 맡게되며 상품화에 성공할 경우 서울대는 총 매출액의 1%를 수익금으로 받을 것으로 전해졌다.